Talassemias e as Terapias Quelantes de Ferro

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A talassemia é um grupo de doenças do sangue caracterizadas pela produção inadequada de hemoglobina. A talassemia é uma doença genética e hereditária e pode ser de dois tipos: talassemia alfa ou talassemia beta. Como a hemoglobina é formada por cadeias de globina alfa e cadeias de globina beta, quando ocorre a mutação no cromossomo 16 (local da informação genética para a produção da globina alfa) surge a talassemia alfa, quando a mutação é no cromossomo 11 (local da informação genética para a produção da globina beta) surge a talassemia beta (1).

A talassemia beta, dependendo do número de genes comprometidos, pode se manifestar de três formas: talassemia maior, talassemia intermediária ou talassemia menor (1). As pessoas com talassemia menor são consideradas apenas portadoras da doença, já que não apresentam manifestações clínicas da talassemia. Por outro lado, as pessoas com as formas maior e intermediária apresentam manifestações clínicas em diferentes graus.

A talassemia maior é a forma mais grave da doença, apresentando sintomas de anemia severa dependente de transfusões de sangue periódicas desde os primeiros meses de vida. Na talassemia intermediária a manifestação clínica pode variar desde uma anemia leve até a anemia severa, neste caso, também necessitando de transfusões de sangue (1, 2).

Terapias quelantes
Além das transfusões a cada duas a quatro semanas, o tratamento da talassemia maior inclui o uso contínuo de medicamentos quelantes de ferro para retirar o excesso acumulado no organismo, ocasionado pelas repetidas transfusões de sangue. Pessoas com talassemia intermediária, mesmo quando não recebem transfusões, também podem desenvolver sobrecarga de ferro uma vez que, nestes pacientes, a sua absorção intestinal é aumentada na tentativa de compensar a produção inadequada de hemácias (1, 2). Os pacientes sem a adequada terapia quelante de ferro podem apresentar inúmeras complicações resultantes da sobrecarga de ferro, como o depósito de ferro no fígado, no coração, nas glândulas endócrinas, entre outras.

Sistema Único de Saúde
No Sistema Único de Saúde (SUS), são fornecidos aos pacientes três tipos de medicamentos para a sobrecarga de ferro: o Deferasirox, o Mesilato de Desferroxamina e a Deferiprona. Tanto o Deferasirox quanto o Mesilato de Desferroxamina e a Deferiprona possuem registros vigentes na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) (3).

Esses medicamentos quelantes fazem parte do Grupo 1B do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), cujo financiamento é de responsabilidade exclusiva da União. Assim, os medicamentos são adquiridos pelos estados e os custos são ressarcidos com recursos financeiros transferidos pelo Ministério da Saúde, na modalidade fundo a fundo (4).

Quando o estabelecimento público de saúde entrega os medicamentos aos pacientes, o procedimento fica registrado por meio de uma LME (Laudo para Solicitação, Avaliação e Autorização de Medicamentos). O Ministério da Saúde recebe e processa as informações e, posteriormente, faz o ressarcimento para o estabelecimento de um valor unitário pré-estipulado para cada LME (5).

Dispensação nos serviços públicos
Analisando a distribuição dos quelantes de ferro no SUS podemos entender um pouco mais sobre o cenário atual e as oscilações que o tratamento da sobrecarga de ferro em pacientes com hemossiderose transfusional vem sofrendo na última década (6).

Entre os anos de 2010 e 2016, os respectivos quelantes de ferro foram dispensados para pacientes portadores de duas patologias/complicações: intoxicação por ferro (CID-10 T45.4) e doença do metabolismo do ferro (CID-10 E83.1). Nos CID T45.4 e E83.1 estão incluídos os casos de anemias dependentes de transfusão de hemácias com sobrecarga de ferro, entre elas as talassemias, anemia falciforme, síndromes mielodisplásicas.

O número de LME aumentou em 89,2% entre os anos pesquisados, passando de 7.213, em 2010, para 13.651, em 2016. O Deferasirox teve o maior número de LME em todos os anos, foi o principal medicamento utilizado por todas as faixas etárias e também, entre os quelantes, foi o medicamento que com o maior crescimento no período. A quantidade de LME de Deferasirox cresceu de 5.357, em 2010, para 11.887, em 2016, um crescimento de mais de 120%. A Desferroxamina, apresentou um decréscimo e a Deferiprona apresentou um crescimento geral de 32%, com uma média de crescimento de 5,3% a cada ano.

Notas:
(1) Borgna-Pignatti C, Galanello R. Thalassemias and Related Disorders: Quantitative Disorders of Hemoglobin Synthesis. In: Greer JP, Foerster J, Rodgers GM, Paraskevas F, Glader B, Arber DA, Means RT, editors. Wintrobe’s Clinical Hematology. 12th ed. Lippincott Williams & Wilkins; 2009. p. 1292-1313.
(2) Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2010;5:11.
(3) ANVISA. Consulta de Produtos e Medicamentos. Disponível on line em: http://www7.anvisa.gov.br/datavisa/consulta_produto/Medicamentos/frmConsultaMedicamentosPersistir.asp.
(4) MINISTÉRIO DA SAÚDE. Componente Especializado da Assistência Farmacêutica. Disponível on line em: http://portalsaude.saude.gov.br/index.php/o-ministerio/principal/leia-mais-o-ministerio/838-sctie-raiz/daf-raiz/cgceaf-raiz/cgceaf/l1-cgceaf/11640-portaria-gm-ms-n-1554-2013.
(5) MINISTÉRIO DA SAÚDE. Sistema de Gerenciamento da Tabela de Procedimentos, Medicamentos e Órteses, Próteses e Materiais Especiais do SUS (SIGTAP). Disponível on line em: http://sigtap.datasus.gov.br/tabela-unificada/app/sec/procedimento/exibir/0604480016/01/2016.
(6) Hemossiderose transfusional é o acúmulo de Ferro no sangue ocasionado pelas transfusões de sangue.

Fonte dos dados:
MINISTÉRIO DA SAÚDE. Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA). Disponível online em: http://www2.datasus.gov.br/.